ELEVIDYS

Elevidys® é usado para tratar pacientes deambuladores* pediátricos de 4 a 7 anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD) confirmada pela identificação de defeitos genéticos que afetam a função muscular normal. Elevidys® é utilizado no tratamento de pacientes que conseguem andar (deambuladores). *Deambulador: Capacidade de completar um teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWR) em menos de 30 segundos sem assistência (ou seja, sem se apoiar em estruturas fixas como paredes, corrimãos e sem a ajuda de outra pessoa ou dispositivo). O seu filho terá feito testes solicitados pelo médico antes de iniciar o tratamento com Elevidys® para confirmar que este medicamento é adequado para o tratamento da sua doença, ver item “4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO?”.

Elevidys® é um medicamento de terapia gênica que contém a substância ativa delandistrogeno moxeparvoveque. Elevidys® fornece um gene ao corpo que contém as informações necessárias para que os músculos produzam a proteína microdistrofina de Elevidys®. Elevidys® 1,33 x 1013 gv/mL* Princípio ativo: Cada mL de delandistrogeno moxeparvoveque contém 1,33 x 1013 genomas vetoriais (gv). Elevidys® é um líquido límpido e incolor e pode apresentar alguma opalescência. Elevidys® pode conter partículas brancas a esbranquiçadas. Excipientes: trometamol, cloridrato de trometamol, cloreto de magnésio, cloreto de sódio e poloxamer e água para injetáveis. Cada frasco contém um volume extraível não inferior a 10,0 mL. A dosagem total recomendada é baseada no peso do paciente e requer vários frascos para compor uma dose.

ESTE MEDICAMENTO? Elevidys® é um líquido límpido e incolor para infusão, que pode apresentar alguma opalescência e conter partículas brancas a esbranquiçadas. Elevidys® é fornecido em frascos para injetáveis de 10 mL. Cada frasco é apenas para uso único. Cada caixa conterá de 10 a 35 frascos ou 36 a 70 frascos. Elevidys® será fornecido por um médico ou enfermeiro treinado no tratamento da DMD do seu filho. O médico calculará a quantidade de Elevidys® que o seu filho receberá de acordo com o peso do seu filho. Elevidys® será administrado em um centro médico. Elevidys® é administrado por via intravenosa (numa veia) através de uma única perfusão durante cerca de 1-2 horas ou mais, se o médico do seu filho decidir que isso é necessário. Durante e após a infusão, seu filho será observado para detectar possíveis efeitos colaterais. Ele poderá ir para casa (geralmente no mesmo dia) assim que for decidido que não há necessidade de mais observação. Elevidys® será fornecido apenas UMA VEZ. Se tiver mais dúvidas, pergunte ao médico ou enfermeiro do seu filho. Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico. Informações adicionais para pais e/ou cuidadores Boa higienização das mãos  O vírus modificado presente em Elevidys® passará temporariamente para os resíduos corporais do seu filho (urina, fezes ou saliva) após o tratamento; isso é chamado de ‘liberação’.  Os pais e cuidadores devem seguir uma boa higiene das mãos durante 1 mês após a criança receber Elevidys®. o Use luvas de proteção ao manusear fluidos corporais ou resíduos do seu filho. o Lave bem as mãos com sabão e água corrente depois de manusear os fluidos corporais ou resíduos do seu filho. o Descarte fraldas sujas e outros itens sujos em sacos plásticos duplos lacrados no lixo doméstico.  Fale com o médico do seu filho se tiver alguma dúvida.

DE USAR ESTE MEDICAMENTO? Siga todas as instruções do seu médico cuidadosamente. Eles podem complementar as informações gerais contidas nesta bula. Advertências e Precauções  Para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para o seu filho, o médico do seu filho: o Fará, ou já fez, um tipo de exame médico que identifica alterações no gene DMD. o Verificará se seu filho produz anticorpos específicos (uma proteína produzida pelo sistema imunológico do corpo).  Antes do tratamento, o seu filho fará um exame de sangue e de imagem para verificar: o A saúde do fígado o O número de plaquetas (células sanguíneas capazes de prevenir e parar sangramentos). o Níveis de troponina-I (uma proteína liberada no sangue quando o músculo cardíaco foi danificado).  Fale com o médico do seu filho antes de este medicamento ser administrado se o seu filho tiver tido algum problema de fígado. Isto é importante porque o seu filho pode ter um risco maior de desenvolver problemas hepáticos novos ou piores após o tratamento com Elevidys®.  Antes de administrar este medicamento, informe o médico do seu filho se o seu filho estiver tomando algum medicamento ou suplemento.  Uma infecção antes do tratamento com Elevidys® pode causar efeitos colaterais mais graves.  Fique atento se o seu filho apresentar sinais de infecção, como tosse, chiado no peito, espirros, coriza, dor de garganta ou febre.  Informe imediatamente o médico ou enfermeiro se o seu filho apresentar algum destes sinais ou sintomas. O que você deve informar o seu médico ou enfermeiro após o tratamento com Elevidys® Informe imediatamente o médico do seu filho se apresentar algum destes sinais ou sintomas durante ou após o tratamento com Elevidys®: Reações relacionadas à infusão  Os efeitos colaterais relacionados com a infusão podem ocorrer durante ou após a administração de Elevidys®.  Dependendo dos sintomas, a infusão pode ser realizada em uma velocidade mais baixa ou interrompida.  O médico do seu filho pode decidir quando é necessário administrar medicação adicional.  Se o tratamento puder ser reiniciado, poderá ser administrado em uma velocidade mais baixa. Problemas de fígado  Este medicamento pode causar um aumento das enzimas hepáticas (proteínas) no sangue, o que pode significar que o fígado está lesionado ou inflamado (ver item “8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?”).  Lesões no fígado podem levar a consequências graves, incluindo insuficiência hepática (fígado) e morte. Insufi…

ESTE MEDICAMENTO? Seu filho não deve usar Elevidys® se:  for alérgico (hipersensível) ao delandistrogeno moxeparvoveque ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados no item COMPOSIÇÃO).  se o teste genético mostrar que falta alguma parte ou a totalidade de uma seção específica do gene DMD do seu filho (éxon 8 e/ou o éxon 9).  tiver título elevado (acima de 1:400, por teste ELISA ou “reagente” por teste ECLIA) de anticorpos totais contra o vetor AAVrh74.

QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR? Como todos os medicamentos, Elevidys® pode causar reações adversas, no entanto estas não se manifestam em todas as pessoas. Alguns efeitos colaterais podem ser graves Procure atendimento médico urgente se seu filho desenvolver algum dos seguintes efeitos colaterais graves. Procure atendimento médico urgente se seu filho apresentar algum destes sinais ou sintomas após receber Elevidys®: Muito comum (podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas):  Amarelecimento da pele ou da parte branca dos olhos (icterícia), dor na barriga, sensação de cansaço ou mal estar (vômitos) – estes podem ser sinais de problemas no fígado.  Náusea;  Aumentos nas enzimas hepáticas observados em análises do sangue.  Febre Comum (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas):  Diminuição do número de plaquetas observadas em análises de sangue (trombocitopenia)  Batimento cardíaco acelerado (taquicardia), respiração rápida, lábios inchados, falta de ar, narinas dilatadas (alargamento nasal), urticária, pele vermelho e manchada, lábios inflamados ou com comichão, manchas com comichão - isto pode ser um sinal de efeitos colaterais relacionados à infusão (“Reações Relacionadas à Infusão) Incomum (podem afetar até 1 em 100 pessoas):  Fraqueza muscular incomum, dor ou sensibilidade muscular e problemas ao falar (voz fraca), engolir ou respirar – estes podem ser sinais de inflamação dos músculos (“miosite”).  Falta de ar, sensação de cansaço, dor ou desconforto no peito, inchaço dos tornozelos ou pernas, batimentos cardíacos irregulares e desmaios - estes podem ser sinais de problemas cardíacos (“miocardite”). Informe o profissional de saúde se notar alguma das reações adversas listadas acima. Atenção: O produto está autorizado ao uso restrito de acordo com as indicações definidas nesta bula, sob condições especiais de monitoramento e produção de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica. Este produto é um medicamento de terapia avançada novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis para a população indicada, considerando a gravidade da doença sem alternativas terapêuticas disponíveis, mesmo que indicado e utilizado de acordo com as definições do fabricante, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.