LUXTURNA

Luxturna® é um produto de terapia gênica que contém a substância ativa voretigeno neparvoveque. Luxturna® será dado a você somente se o teste genético mostrar que sua perda de visão é causada por mutações no gene RPE65. Luxturna® é utilizado para o tratamento de adultos e crianças com perda de visão devido à distrofia hereditária da retina causada por mutações no gene RPE65. Essas mutações impedem o organismo de produzir uma proteína necessária para a visão, o que pode levar à perda de visão e à eventual cegueira.

Voretigeno neparvoveque é um vetor de transferência gênica que utiliza um capsídeo de vetor viral adeno- associado sorotipo 2 (AAV2) como veículo de transporte do cDNA da proteína do epitélio pigmentado retiniano humano de 65 kDa (hRPE65) para a retina. Voretigeno neparvoveque é derivado de AAV de ocorrência natural usando técnicas de DNA recombinante. Excipientes Solução concentrada: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico (para ajuste do pH), fosfato de sódio dibásico (para ajuste do pH), poloxaleno, água para injetáveis. Diluente: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico (para ajuste do pH), fosfato de sódio dibásico (para ajuste do pH), poloxaleno, água para injetáveis. Luxturna® não contém conservantes.

ESTE MEDICAMENTO? Luxturna® será injetado em seu olho em uma sala de cirurgia por cirurgiões experientes em cirurgias oculares. Antes da injeção, o medicamento precisa ser diluído e os seguintes itens são necessários: uma agulha esterilizada 20G de 1 polegada e três agulhas esterilizadas 27G de ½ polegada. Luxturna® é administrado sob anestesia. Seu médico falará com você sobre a anestesia e como ela será administrada a você. Seu médico fará uma cirurgia no olho para remover o gel transparente dentro do olho e, em seguida, injetará Luxturna® diretamente sob sua retina, a fina camada sensível à luz que está na parte de trás do olho. Isso pode ser repetido no seu outro olho pelo menos 6 dias depois. Você precisará ficar de observação pós- operatória por algumas horas após cada procedimento para monitorar sua recuperação e observar os efeitos colaterais da cirurgia ou da anestesia. Antes do início do tratamento com o Luxturna®, o seu médico pode prescrever um medicamento que suprime o seu sistema imunológico (as defesas naturais do corpo) para que ele não tente combater o Luxturna® quando este for administrado. É importante que você tome este medicamento de acordo com as instruções dadas. Não pare de tomar o medicamento sem falar primeiro com o seu médico. Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, pergunte ao seu médico. Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

DE USAR ESTE MEDICAMENTO? Siga todas as instruções do seu médico com cuidado. Elas podem diferir das informações gerais contidas nesta bula. Antes de iniciar o tratamento, informe ao seu médico: • Se tiver sinais de uma infeção ocular ou inflamação ocular, por exemplo, se tiver vermelhidão ocular, sensibilidade à luz, inchaço dos olhos ou dor ocular. VP7 = Luxturna_Bula_Paciente 1 • Se tiver uma infecção ativa de qualquer tipo. O seu médico pode adiar o seu tratamento até a sua infecção desaparecer, porque este medicamento pode dificultar o combate à infecção. Veja também a seção “Como devo usar este medicamento”. ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES Depois de usar o Luxturna®: • Obtenha cuidados imediatos com o seu médico se o seu olho ou olhos ficarem vermelhos, doloridos, sensíveis à luz, se você vir flashes ou flutuações na sua visão ou se observar alguma piora ou visão turva. • Pode ocorrer declínio permanente na acuidade visual após injeção subretiniana de Luxturna®. Contate o seu médico ou farmacêutico se tiver quaisquer alterações na visão. • Você deve evitar viagens aéreas ou viajar para altitudes elevadas antes de ser aconselhado pelo seu médico. Durante o tratamento com este medicamento, o médico insere uma bolha de ar no olho, que é lentamente absorvida pelo seu corpo. Até que a bolha seja completamente absorvida, a viagem aérea ou o deslocamento para altitudes elevadas pode fazer com que a bolha se expanda e leve a danos nos olhos, incluindo perda de visão. Por favor fale com o seu médico antes de viajar. • Você deve evitar nadar, por causa de um risco aumentado de infecção no olho. Por favor, fale com o seu médico antes de retomar a natação depois de usar o Luxturna®. • Algumas pessoas desenvolvem catarata. Uma catarata é a turvação das lentes naturais do interior do olho, o que pode dificultar a sua visualização com clareza. O desenvolvimento ou agravamento da catarata é uma complicação conhecida da cirurgia ocular que será necessária antes de você usar o Luxturna®. Existe um risco adicional de catarata se a lente dentro do olho for danificada pela agulha usada para injetar o medicamento na parte de trás do olho. • Pode haver um pouco de medicamento presente em suas lágrimas. Como precaução, você e seu cuidador devem colocar todos os curativos e materiais usados com lágrimas e secreções nasais em sacos selados antes de descartá-los. Você e seu cuidador devem seguir estas precauções por 14 dias. • Você e seu cuidador, especialmente se você estiver grávi…

ESTE MEDICAMENTO? Seu médico irá avaliar as situações que o medicamento não deve ser utilizado.

QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR? Como com todos os medicamentos, os pacientes tratados com Luxturna® podem ter efeitos colaterais, embora eles não se manifestem em todas as pessoas. Os efeitos colaterais associados à administração de Luxturna® são devidos ao próprio medicamento, ao procedimento de injeção ou à utilização de corticosteroides e afetam principalmente o olho. Alguns efeitos colaterais podem ser graves Procure ajuda médica imediata se tiver algum dos seguintes sintomas, que podem ser sintomas de inflamação, infecção ou reação alérgica do olho: • uma diminuição repentina ou mudança na visão, • um aumento da dor, desconforto ou vermelhidão nos olhos. Se tiver quaisquer efeitos colaterais graves, informe o seu médico imediatamente. Outros efeitos colaterais possíveis Outros efeitos colaterais que podem ocorrer após o tratamento com Luxturna® são descritos abaixo: VP7 = Luxturna_Bula_Paciente 3 Se estes efeitos colaterais se agravarem, informe o seu médico. Muito comuns: podem afetar mais do que 1 entre 10 pessoas • Vermelhidão do olho • Catarata (turvação da lente) • Aumento da pressão no olho Comuns: podem afetar até 1 entre 10 pessoas • Depósitos sob a retina • Fissura na retina (rasgo na retina) • Anormalidades na parte de trás do olho • Afinamento da superfície do olho (dellen) • Dor ocular • Inchaço dos olhos • Irritação no olho • Inflamação no olho • Sensação de corpo estranho no olho • Descolamento da retina Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis • Afinamento da retina (atrofia coriorretiniana) Danos nos tecidos dos olhos podem ser acompanhados por sangramento e inchaço e um risco aumentado de infecção. A visão se reduz nos dias após a cirurgia e geralmente depois melhora; informe o seu médico se a visão não retornar. Se detectar quaisquer efeitos colaterais não mencionados nesta bula, por favor informe o seu médico. Atenção: este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.