ORFADIN

Orfadin® (nitisinona) é indicado para o tratamento de uma doença rara chamada tirosinemia do tipo 1 (HT-1) em adultos, adolescentes e crianças (em qualquer faixa etária).

Cada mL da suspensão contém 4 mg de nitisinona. Excipientes: Hipromelose, glicerol, polissorbato 80, benzoato de sódio, ácido cítrico monoidratado, citrato de sódio, aroma de morango (artificial) e água purificada.

O tratamento com este medicamento deve ser iniciado e orientado por um médico com experiência no tratamento de pacientes com a doença (tirosinemia hereditária do tipo 1). A dose diária total recomendada para pacientes adultos e pediátricos é de 1 mg/kg de peso corporal, administrada por via oral. O seu médico ajustará a dose individualmente. Recomenda-se administrar a dose uma vez por dia. Contudo, devido aos dados limitados em pacientes com peso corporal < 20 kg, recomenda-se dividir a dose diária total nesses pacientes em duas administrações diárias com intervalo de 12 horas. A suspensão oral é administrada com uma seringa para uso oral diretamente na boca, sem diluição. Orfadin® (nitisinona) não deve ser injetado. Não colocar agulha na seringa. Como preparar a dose a ser administrada A dose que o seu médico receitou deve ser dada em mL de suspensão e não em mg. Isso porque a seringa para uso oral que é utilizada para retirar a dose correta do frasco está marcada em mL. Se a sua prescrição estiver em mg, entre em contato com o seu médico ou farmacêutico para obter informações necessárias. A embalagem contém um frasco de medicamento com uma tampa, um adaptador para frasco e três seringas para uso oral (1 mL, 3 mL e 5 mL). Use sempre uma das seringas para uso oral fornecidas para tomar o medicamento. • A seringa para uso oral de 1 mL (a menor seringa) está marcada de 0,1 mL a 1 mL com graduações menores de 0,01 mL. Utiliza-se para medir doses menores ou até 1 mL. • A seringa para uso oral de 3 mL (a seringa média) está marcada de 1 mL a 3 mL com graduações menores de 0,1 mL. Utiliza-se para medir doses de mais de 1 mL e até 3 mL. • A seringa para uso oral de 5 mL (a seringa maior) está marcada de 1 mL a 5 mL com graduações menores de 0,2 mL. Utiliza-se para medir doses de mais de 3 mL. É importante utilizar a seringa correta quando tomar o medicamento. O seu médico, enfermeiro ou farmacêutico aconselhará qual a seringa que você deve usar dependendo da dose que foi receitada. Como preparar um frasco de medicamento para utilizar pela primeira vez: Antes de tomar a primeira dose, o frasco deve ser agitado vigorosamente porque, durante a conservação a longo prazo, as partículas formarão uma acumulação sólida no fundo do frasco. Siga as instruções abaixo indicadas. Figura A. Figura B. Figura C. 1. Retire o frasco do refrigerador. 2.…

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Advertências e precauções Os seus olhos serão examinados por um médico antes, e regularmente durante o tratamento com nitisinona. Se tiver os olhos vermelhos ou qualquer outro sintoma nos olhos, entre em contato imediatamente com seu médico para que seja realizado um exame. Os problemas oculares (Vide 8. Quais os Males que Este Medicamento Pode Causar) podem ser um sinal de um controle dietético insuficiente. Durante o tratamento, serão colhidas amostras de sangue para que o seu médico possa verificar se o tratamento é adequado e se não existem outras reações adversas que causem alterações no sangue. Você deverá seguir a dieta restritiva de tirosina e fenilalanina recomendada pelo médico, e os exames de sangue servirão para acompanhar também o resultado da dieta. O funcionamento de seu fígado será controlado em intervalos regulares, pois a doença afeta o fígado. O médico deve efetuar o acompanhamento a cada 6 meses. Em caso de reações adversas, recomenda-se intervalos mais curtos. Gravidez e lactação A segurança desse medicamento não foi avaliada em mulheres grávidas ou que estejam amamentando. Você deve informar ao seu médico caso planeje engravidar, ou se engravidar durante o tratamento. Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do cirurgião-dentista. O uso deste medicamento no período da lactação é contraindicado pois não se pode excluir o risco de reações adversas ao lactente. Caso não exista uma alternativa de tratamento, o aleitamento materno ou a doação de leite humano deverão ser interrompidos. Efeitos sobre a capacidade de dirigir veículos e operar máquinas Os efeitos de Orfadin® (nitisinona) sobre a capacidade de dirigir veículos e operar máquinas são reduzidos. No entanto, se ocorrerem reações adversas que afetem a visão, você não deve dirigir veículos ou operar máquinas até a melhora dos sintomas (Vide 8. Quais os males que este medicamento pode me causar?). Crianças e adolescentes (<18 anos de idade): Os estudos com a nitisinona foram realizados em pacientes com HT-1 com idades entre 0 - 21 anos de idade. Interações de Orfadin® (nitisinona) com alimentos e bebidas Recomenda-se que a suspensão oral seja tomada com alimentos. Interações de Orfadin® (nitisinona) com outros medicamentos Podem ocorrer interações de Orfadin® (nitisinona) com o efeito de outros medicamentos, tais como: • medicamentos para a epilepsia (como a fenitoína). • medicamentos contra a coagulação sanguínea (como a varfarina).…

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Caso você tenha alergia à nitisinona ou a qualquer um dos outros componentes deste medicamento (vide “Composição”). Você não deve amamentar enquanto estiver utilizando este medicamento (vide “Gravidez e lactação”).

Como todos os medicamentos, Orfadin® (nitisinona) pode causar reações adversas, embora estas não se manifestam em todas as pessoas. Se detectar quaisquer reações adversas relacionadas com os olhos, fale com o seu médico imediatamente para fazer um exame oftalmológico. O tratamento com nitisinona produz níveis mais elevados de tirosina no sangue que podem causar sintomas relacionados com os olhos. As reações adversas comuns relacionadas com os olhos (podem afetar mais de 10% das pessoas) causadas por níveis mais elevados de tirosina são inflamação nos olhos (conjuntivite), opacidade e inflamação da córnea (ceratite), sensibilidade à luz (fotofobia) e dor nos olhos. A inflamação da pálpebra (blefarite) é uma reação adversa incomum (pode afetar 1% das pessoas). Reações adversas comuns (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): • Diminuição do número de plaquetas (trombocitopenia) e de leucócitos (leucopenia), déficit de outros tipos de leucócitos (granulocitopenia). Reações adversas incomuns (ocorre entre 0,1% e 1% dos pacientes que utilizam este medicamento): • aumento do número de leucócitos (leucocitose); • coceira (prurido), inflamação da pele (dermatite esfoliativa), erupção na pele. Atenção: este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.