ZOLGENSMA

Zolgensma® é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com uma doença hereditária rara e grave chamada de atrofia muscular espinhal (AME). Zolgensma® é um tipo de medicamento denominado "terapia gênica". Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano. Cada mL contém onasemnogeno abeparvoveque em uma concentração nominal de 2,0 × 1013 gv/mL (genomas virais).

A substância ativa do Zolgensma® é o onasemnogeno abeparvoveque. Cada frasco para injetáveis contém onasemnogeno abeparvoveque com uma concentração nominal de 2 × 1013 gv/mL. Os outros componentes de Zolgensma são trometamol, cloreto de magnésio, cloreto de sódio, poloxaleno, ácido clorídrico (para ajuste do pH) e água para injetáveis. O Zolgensma® é embalado como suspensão estéril e não contém conservantes.

ESTE MEDICAMENTO? Zolgensma® será administrado ao seu filho por um médico ou profissional de saúde. A quantidade de Zolgensma® que seu filho receberá será determinada pelo médico do seu filho, dependendo do peso dele. A dose de Zolgensma® é medida em unidades chamadas "genomas vetoriais". A dose recomendada de Zolgensma® é 1,1 x 1014 genomas vetoriais por quilograma (kg) de peso corporal. Este medicamento será administrado por via intravenosa (numa veia) ao seu filho por uma única perfusão (gota a gota) durante um período de aproximadamente 1 hora. O médico do seu filho irá aconselhar sobre os equipamentos necessários para o procedimento intravenoso de acordo com as necessidades individuais do seu filho. Zolgensma® será dado ao seu filho apenas UMA VEZ. Seu filho também receberá tratamento com prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral, começando 24 horas antes de receber Zolgensma®. A dose de corticosteroide também dependerá do peso do seu filho. A dose recomendada de prednisolona é de 1 mg por kg de peso corporal diariamente. O médico do seu filho determinará a dose total de corticosteroide a ser administrada ao seu filho. Seu filho receberá tratamento com corticosteroides diariamente por aproximadamente 2 meses após a dose de Zolgensma® ou até que o aumento das enzimas hepáticas de seu filho diminua para um nível aceitável. A dose de corticosteroide administrada ao seu filho será reduzida lentamente até que o tratamento possa ser totalmente interrompido. O médico do seu filho explicará quando e como interromperão o tratamento para o seu filho. Se você tiver mais perguntas sobre o uso de Zolgensma® ou prednisolona, pergunte ao médico ou profissional de saúde do seu filho. Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

DE USAR ESTE MEDICAMENTO? Siga todas as instruções do seu médico cuidadosamente. Eles podem complementar as informações gerais contidas nesta bula. Advertências e Precauções O médico do seu filho fará testes para a detecção de anticorpos antes do tratamento para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para o seu filho. Se alguma dessas situações se aplicar ao seu filho, informe o médico ou profissional de saúde dele: • se o seu filho teve problemas de fígado. O Zolgensma® pode causar uma resposta imunológica que pode levar a um aumento das enzimas produzidas pelo fígado ou lesão do fígado. Lesões no fígado podem levar a resultados graves, incluindo insuficiência hepática e morte. Os possíveis sinais que necessitam de atenção após a administração deste medicamento ao seu filho incluem vômitos, icterícia (pele amarelada ou da parte branca dos olhos) ou redução do estado de alerta. Informe ao médico do seu filho imediatamente se notar que o seu filho desenvolve algum sintoma sugestivo de lesão no fígado. O seu filho fará exames de sangue para verificar a função hepática antes de iniciar o tratamento com Zolgensma®. Eles também farão exames de sangue regulares por pelo menos 3 meses após o tratamento para monitorar o aumento das enzimas hepáticas. Consulte o item 8 “QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?” para obter mais informações. Este medicamento pode causar danos ao fígado. Por isso, seu uso requer acompanhamento médico estrito e exames laboratoriais periódicos para controle. • se o seu filho desenvolver uma infecção (por exemplo, resfriado, gripe ou bronquiolite) antes ou depois de ser tratado com Zolgensma®, isso pode levar a complicações mais graves. Cuidadores e contatos próximos ao paciente devem seguir as práticas de prevenção de infecções (por exemplo: higiene das mãos, etiqueta respiratória/tosse, limitar contatos). Os sinais de uma possível infecção que você precisa observar em seu filho incluem tosse, respiração ofegante, espirros, coriza, dor de garganta ou febre. Informe imediatamente o médico do seu filho se notar que ele desenvolve quaisquer sintomas sugestivos de infecção antes ou após o tratamento com Zolgensma®. • se o seu filho desenvolver hematomas ou hemorragias anormais após a administração de Zolgensma®. O Zolgensma® pode diminuir a contagem de plaquetas no sangue (trombocitopenia). Foi observado que isto ocorre geralmente nas primeiras duas semanas após o tratamento com Zolgensma®. O seu filho fará um exame de s…

ESTE MEDICAMENTO? Quando não houver indicação clínica. Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou porque este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.

QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR? Tal como acontece com todos os medicamentos, os pacientes tratados com Zolgensma® podem sentir efeitos secundários, embora nem todas as pessoas os tenham. Alguns efeitos colaterais podem ser graves. Procure atendimento médico urgente se seu filho desenvolver algum dos seguintes efeitos colaterais graves. Comuns: podem afetar até 1 em cada 10 pessoas • hematomas ou sangramento por mais tempo do que o normal se o seu filho tiver se machucado - estes podem ser sinais de contagem de plaquetas baixa. • pele cinza ou azulada, dificuldade em respirar (por exemplo, respiração rápida, falta de ar), inchaço dos membros ou abdômen - podem ser sinais de possíveis problemas com o coração. Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis • hematomas facilmente, convulsões, diminuição do débito urinário - podem ser sinais de microangiopatia trombótica. • vômitos, icterícia (pele amarelada ou da parte branca dos olhos) ou atenção reduzida - podem ser sinais de lesões no fígado (incluindo insuficiência hepática). VP11 = Zolgensma®_Bula_Paciente 4 • erupção cutânea, urticária, vómitos, dificuldade em respirar, falta de ar e/ou alterações na frequência cardíaca e pressão arterial durante e/ou pouco tempo após a perfusão – estes podem ser sinais e sintomas de uma reação relacionada à infusão. Outros possíveis efeitos colaterais Fale com o médico ou profissional de saúde do seu filho se ele desenvolver quaisquer outros efeitos colaterais. Isso pode incluir: Muito comuns: podem afetar mais de 1 em 10 pessoas • aumento das enzimas hepáticas observadas em análises de sangue Comum: podem afetar até 1 em cada 10 pessoas • vômito • febre Se você notar quaisquer efeitos colaterais não listados nesta bula, informe o médico ou profissional de saúde do seu filho. Atenção: Este produto está autorizado ao uso, sob condições de monitoramento e produção de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica. Este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.